FDA Mỹ phê duyệt thuốc đầu tiên chữa viêm gan nhiễm mỡ không do rượu

Cơ quan An toàn thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt thuốc điều trị bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) của công ty dược phẩm Madrigal Pharmaceuticals, đánh dấu bước ngoặt trong điều trị căn bệnh này và mở ra thị trường trị giá hàng tỷ USD.

Quyết định được đưa ra dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu giai đoạn cuối trên 888 bệnh nhân. Kết quả cho thấy những người dùng thuốc Rezdiffra của hãng này có sự cải thiện đáng kể về triệu chứng hoặc tình trạng xơ hóa gan so với những người dùng giả dược.

Thuốc Rezdiffra của công ty Madrigal Pharmaceuticals (Mỹ) đã được chứng minh là giúp cải thiện tình trạng sẹo gan trong một thử nghiệm lâm sàng có sự tham gia của hàng trăm người bị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH). NASH được xem là dạng nghiêm trọng nhất của NAFLD, căn bệnh xuất phát từ việc tích tụ mỡ trong gan.

"Trước đây, đối với những bệnh nhân NASH mà cũng có sẹo gan lớn, không có loại thuốc nào có thể trực tiếp giải quyết tổn thương gan của họ... Việc phê duyệt thuốc Rezdiffra hôm nay lần đầu tiên mang đến một phương án điều trị cho những bệnh nhân này, bên cạnh việc ăn kiêng và tập thể dục", Reuters dẫn lời ông Nikolay Nikolov, một quan chức của FDA.

Thuốc uống Rezdiffra đã được chỉ định dành cho bệnh nhân NASH có xơ hóa gan (sẹo) tiến triển ở mức độ nghiêm trọng giai đoạn 2 hoặc 3.

Giám đốc điều hành Madrigal Pharmaceuticals, ông Bill Sibold cho biết thuốc sẽ được bán ra thị trường từ tháng 4 tới. Các nhà phân tích ước tính doanh số hằng năm của Rezdiffra có thể vượt quá 5 tỷ USD vào thời kỳ đỉnh điểm.

Bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu là bệnh lý về gan thường gặp, có diễn tiến âm thầm. Bệnh gần giống với bệnh viêm gan do rượu nhưng xảy ra trên người ít hoặc không uống rượu.

Hầu hết các triệu chứng diễn ra âm thầm nên ở giai đoạn đầu bệnh nhân đều cảm thấy khỏe mạnh. Tuy nhiên gan nhiễm mỡ không do rượu có thể diễn tiến nặng và dẫn đến xơ gan.

Tại Mỹ, ước tính khoảng 1,5 triệu người mắc NASH, nhưng cho đến nay vẫn chưa có phương pháp điều trị được phê chuẩn. Các nhà khoa học vẫn chưa xác định rõ nguyên nhân gây ra NASH.

Bệnh thường liên quan đến béo phì, suy giáp, tiểu đường, mỡ trong máu cao và các vấn đề sức khỏe tương tự. Bệnh gây ra tình trạng tích tụ quá nhiều mỡ trong gan, dẫn đến viêm và xơ hóa của cơ quan này.

Bà Lorraine Stiehl, Giám đốc điều hành của tổ chức hỗ trợ bệnh nhân American Liver Foundation đánh giá việc FDA phê duyệt loại thuốc trên, đánh dấu một bước ngoặt quan trọng cho bệnh nhân sau hàng loạt thất bại trong thập kỷ qua và sẽ mở đường cho nhiều phương pháp điều trị hơn nữa.

Hiện các hãng dược phẩm khác như Akero Therapeutics, 89bio, Viking Therapeutics và Sagimet Biosciences cũng đang tiến hành thử nghiệm các loại thuốc điều trị NASH cho giai đoạn giữa và cuối./.